美國研發(fā)艾滋病基因療法:體內(nèi)修復疾病基因突變
編輯:黃榮 信息來源: 西e網(wǎng)-新浪網(wǎng)發(fā)布時間:2019-10-28
美國國立衛(wèi)生研究所(NIH)昨日宣布,該機構將在今后四年內(nèi)投資1億美元,力爭用基因療法治愈艾滋病和鐮狀細胞?。簇氀?。為此,美國國立衛(wèi)生研究所將與比爾及梅琳達·蓋茨基金會合作,該基金會也將為這一項目投資1億美元。此次合作的主要目標是,讓全世界人民都能承擔起治療費用、且具備獲得治療的途徑,尤其是在疾病負擔最重的發(fā)展中國家。
該機構計劃在接下來7至10年之內(nèi)做好在美國和撒哈拉以南非洲開展臨床試驗的準備。
目前全球約有3800萬人感染HIV病毒,其中大多數(shù)都生活在發(fā)展中國家,約三分之二居住在撒哈拉以南非洲地區(qū),鐮狀細胞病也是如此。
數(shù)十年來,美國國立衛(wèi)生研究所一直在努力尋找治愈艾滋病的方法。雖然目前使用的抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法能夠有效抑制體內(nèi)病毒,但無法真正治愈艾滋病,并且必須每日服藥才能保證療效。此外,全球有多達數(shù)百萬人并不具備接受抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法的條件。
雖然科學家們正在研發(fā)針對艾滋病毒的基因療法,但這些療法往往成本高昂,無法大規(guī)模實行。例如,有些療法需要將細胞從患者體內(nèi)取出,然后重新注入體內(nèi),成本既高、耗時又長。
出于這一原因,此次開展的新項目將著重研發(fā)“體內(nèi)”療法,如移除細胞中的CCR5受體基因(HIV病毒正是利用CCR5受體侵入細胞的)。還有一種設想是設法清除細胞中的HIV原病毒DNA。HIV病毒會將這些DNA復制到人類細胞基因組中,即使接受了治療,也能在其中潛伏數(shù)年之久。
該機構對鐮狀細胞病也訂立了類似的目標:通過體內(nèi)療法修復導致該疾病的基因突變。這需要科學家研發(fā)一套以基因為基礎的藥物輸送系統(tǒng),專門針對變異基因進行治療。
但為了確保這些新療法安全有效,科學家還需要開展大量工作。就在幾個月前,特朗普政府剛剛宣布了一項計劃,稱要在10年內(nèi)終結(jié)HIV病毒在美國的傳播。
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